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乳腺癌新药获孤儿药资格

家庭医生在线 09月06日

近日,美国食品和药物管理局已授予Nerlynx(neratinib)治疗乳腺癌脑转移患者的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。在研药物获得孤儿药资格(ODD)认定后,药企有资格获得罕见病药物研发方面的各种激励措施,包括临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助,以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。

Puma公司董事长、首席执行官兼总裁Alan H.Auerbach表示:“收到FDA的孤儿院资格认定,标志着我们在为HER2阳性乳腺癌患者开发药物方面的持续进展和承诺。尽管HER2阳性乳腺癌的治疗方案有所扩展,但这些患者的脑转移是一个重大的临床挑战,也是大多数患者发病率和死亡率的原因。Nerlynx的血液-肿瘤穿透能力代表着这类服务不足的患者群体的一种潜在治疗选择。”

乳腺癌是女性中最常见的肿瘤,大约20%到25%的乳腺癌肿瘤过度表达HER2蛋白。HER2阳性乳腺癌通常比其他类型的乳腺癌更具侵袭性,增加了疾病进展和死亡的风险。尽管研究表明曲妥珠单抗可以降低术后早期HER2阳性乳腺癌复发的风险,但接受曲妥珠单抗治疗的患者中仍有高达25%的患者病情复发。

Nerlynx(neratinib)是一种口服、不可逆、泛ErbB受体酪氨酸激酶抑制剂(TKI),能有效抑制ErbB1和ErbB2,其作用机制与罗氏赫赛汀(曲妥珠单抗)及乳腺癌新药Perjeta(帕妥珠单抗)不同,后2者为单克隆抗体药物,靶向于HER2阳性癌细胞表面的HER2受体。

目前,Puma正在开发3个候选药物——PB272(neratinib,口服)、PB272(neratinib,静脉注射)、PB357。在美国,口服版neratinib(Nerlynx)已于2017年7月获得FDA批准,用于HER2阳性早期乳腺癌成人患者的延长辅助治疗。值得一提的是,Nerlynx是首个获批用于这一类型乳腺癌的延长辅助疗法,该药是一种每日口服一次的酪氨酸激酶抑制剂(TKI),适用于既往已接受罗氏靶向抗癌药赫赛汀(Herceptin,通用名:trastuzumab,曲妥珠单抗)辅助治疗的HER2阳性早期乳腺癌患者的延长辅助治疗。在欧洲,Nerlynx于2018年9月获欧盟委员会(EC)批准,用于激素受体阳性、HER2阳性早期乳腺癌患者延长辅助治疗。

今年7月,Puma向美国FDA提交了的一份补充新药申请(sNDA),申请扩大Nerlynx适应症,用于三线治疗HER2阳性转移性乳腺癌患者。在III期NALA研究中,与Tykerb(lapatinib,拉帕替尼)+卡培他滨方案相比,Nerlynx+卡培他滨方案显著延长了疾病无进展生存期、总生存期方面表现出改善但无统计学显著差异(中位OS:24.0个月 vs 22.2个月HR=0.88,p=0.21)。

次要终点,有症状中枢神经系统疾病(脑转移)干预时间方面,与Tykerb+卡培他滨治疗组相比,Nerlynx+卡培他滨治疗组表现出改善:54个月时中枢神经系统介入治疗的总累计发生率。此外,在缓解持续时间(DOR)方面,与Tykerb+卡培他滨治疗组相比,Nerlynx+卡培他滨治疗组更长。研究中,2个组治疗出现的不良事件(TEAE)相似:TEAE导致的停药率,Nerlynx低于Tykerb;Nerlynx治疗组3级腹泻发生率高于Tykerb治疗组,但2组因腹泻停药情况相似。

(责编:沈丽娜 )
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