血小板减少症患者的福音 诺华创新药纳入新版国家医保目录

北京 2019年9月5日 /美通社/ -- 近日，国家医疗保障局、人力资源社会保障部公布新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》（以下简称《药品目录》），自2020年1月1日起正式实施。本次目录新增148个药品品种，覆盖优先考虑的国家基本药物、癌症及罕见病等重大疾病治疗用药、慢性病用药、儿童用药等。其中，诺华肿瘤血液疾病领域创新药物艾曲泊帕乙醇胺片被纳入乙类《药品目录》，用于慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）治疗，助力患者减轻经济负担。

诺华肿瘤（中国）吉必成先生（Alexandre Gibim）表示：“作为以研发创新为基础的制药企业，诺华本着‘以患者为本的理念’，始终致力于探索更具创新、更具价值的创新疗法并引入中国，造福中国患者，这是我们对中国的长期承诺。同时我们也一直在积极努力配合中国政府提升药品的可及性，帮助更多处于困境中的患者及早用上可负担的创新药。此次艾曲泊帕进入国家医保《药品目录》，相信也会为更多ITP患者生活质量的提高带来长期获益。”

原发免疫性血小板减少症（ITP）又叫做特发性血小板减少性紫癜，主要由于机体内免疫功能异常导致的血小板破坏增多和血小板生成减少所致，是一种常见的获得性自身免疫性出血性疾病，约占出血性疾病总数的1/3。据统计，我国成年人群中，ITP发病率为5-10/10万，[1]多发于60岁以上的老年人、育龄期女性和儿童群体[2] 。由于ITP患者血小板的减少，极易引发皮肤黏膜出血、颅内出血、胃肠道大量出血等症状，严重的则会死亡。因此，ITP也是一种“致死性”疾病。

然而，在 ITP 治疗方面，临床及患者仍面临挑战。中国医师学会血液科医师分会副会长、ITP国际工作组指南制定专家组成员侯明教授 指出：“ 传统的糖皮质激素、丙种球蛋白等一线治疗方案，虽然在患者初始治疗时可以达到血小板升高的目标，但从长期来看，其引起的副作用可能超过临床获益。此外，绝大多数 ITP 患者会发展成为慢性，需要长期维持治疗，伴随而来的经济负担问题也日益凸显，不少患者曾因经济压力而中断治疗，致使病情反复。”

ITP 的长期治疗除了给患者及其家庭带来巨大的经济负担的同时，日常疾病症状以及一系列干预也会导致患者生活质量的下降。侯明教授表示：“艾曲泊帕 便利的口服方式， 提高了用药依从性，开创了患者持续治疗的新时代。 随着更多创新药纳入国家医保目录， 将极大减轻患者治疗的经济负担，进一步提升患者使用创新药品的可及性和可获得性，满足患者长期、规范化治疗的需求，让更多患者从中受益。”

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延展知识：

2018 年艾曲泊帕在中国上市，为中国 ITP患者生活质量的改善带来新选择。作为国内首个也是唯一获批的非肽类口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），艾曲泊帕用于治疗既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的成人和12岁及以上儿童慢性免疫性（特发性）血小板减少症（ITP）患者，使血小板计数升高并减少或防止出血，现作为中外ITP治疗指南推荐的治疗优选方案。

[1] 中华医学会血液学分会止血与血栓学组 。 中华血液学杂志

.2016；37（2）：89-93。 [2]中华医学会儿科学分会血液学组，等。中华儿科杂志.2013；51（5）：382-384。