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科济生物治疗多发性骨髓瘤的全人BCMA CAR-T细胞获FDA孤儿药资格认定

转载 08月31日 来源:美通社

上海2019年8月31日 /美通社/ -- CAR-T细胞治疗产品研发企业科济生物医药(上海)有限公司 (CARsgen Therapeutics) 今日宣布,美国食品药品监督管理局(US FDA)授予其产品用于治疗多发性骨髓瘤的全人BCMA CAR-T细胞(CT053)“孤儿药”资格认定。

“FDA授予‘孤儿药’资格认定是CT053产品开发和商业化的重要监管里程碑”,据科济生物董事长、CEO兼CSO李宗海博士介绍,“CT053目前正在中国进行注册临床研究,研究中心包括北京朝阳医院、苏州大学附属第一医院。CT053还分别于今年6月和7月获得美国和加拿大的临床试验许可。我们的探索性I期临床研究数据表明,CT053具有十分优异的临床疗效和良好的安全性;24名复发难治的多发性骨髓瘤患者中,有19名达到完全缓解(完全缓解率79.2%),且无3级及以上细胞因子释放综合征。我们将在今年9月14日波士顿召开的国际多发性骨髓瘤研讨会(IMW2019)的会议上口头报告CT053的探索性临床研究结果。”

孤儿药是指用于治疗、诊断或预防患病人数低于20万人的罕见疾病/疾病的药物和生物制品,由US FDA孤儿药产品开发办公室授予。《孤儿药法案》规定,孤儿药上市之后可获得长达7年的市场独占期;独占期内,FDA将不会批准第二个相同产品相同适应症的申请,这明显长于新化学实体药物的5年、改进/补充申请的3年以及ANDA专利挑战期180天。此外,可享受减免处方药用户费用,并开辟孤儿药审批“绿色通道”,对获得孤儿药认定的药物进行加速审批。

(责编:梁嘉怡 )
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