科济生物全人BCMA-CAR T治疗多发性骨髓瘤获美国FDA临床试验许可

上海2019年6月19日 /美通社/ -- CAR-T细胞免疫疗法研发企业科济生物医药（上海）有限公司（CARsgen Therapeutics）今日宣布：公司自主研发在研产品—CT053 全人抗BCMA自体CAR T细胞注射液用于治疗复发难治多发性骨髓瘤的新药临床试验（IND）申请，已收到了美国国家食品药品监督管理局（FDA）获准该产品进入临床试验的通知。

CT053 CAR-BCMA T是由科济生物自主研发的创新药物，是采用全人抗体靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体（CAR）修饰的T细胞，主要目标适应症为复发/难治多发性骨髓瘤。此次临床试验在美获批，是该产品继2019年2月27日获中国国家药品监督管理局（NMPA）默示许可后，获得的第二个国家或地区的临床许可。这次获批也是中国原研CAR-T项目首次在美独立申请IND，并顺利获得FDA批准。

科济生物董事长、首席执行官兼首席科学官李宗海博士表示：“据JAMA Oncology报道，2016年大概有13万新发的多发性骨髓瘤病例，意味着其发病率从1990年至2016年提高了126%[1]。尽管已有一些新的治疗手段，多发性骨髓瘤仍然是难以治愈的，仍需要更加先进有效的治疗手段。自2018年12月的美国血液学年会上，我们首次报告了CT053全人抗BCMA CAR T细胞治疗复发/难治多发性骨髓瘤患者令人鼓舞的安全性和有效性结果；在2019年5月于美国丹佛举行的第五届多发性骨髓瘤研讨会上，该项目的更新数据显示，截止2019年2月28日，在24名难治/复发的多发性骨髓瘤患者的总缓解率（ORR）为87.5%，完全缓解率达到70.8%，没有患者出现3级及以上的细胞因子释放综合征（CRS）。此次获得美国FDA的临床试验许可意义非凡。我们热切期待CT053 CAR-BCMA T细胞能够在中、美尽快推进注册临床试验，挽救、造福更多的晚期多发性骨髓瘤患者。”

参考文献：

[1]JAMA Oncol.2018；4（9）：1221-1227。 doi： 10.1001/jamaoncol.2018.2128。