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中山二院首例脐血移植治疗地贫20周年 专家带你了解脐血移植

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1998年1月,中山大学孙逸仙纪念医院(简称中山二院)儿科主任、小儿血液专科主任方建培教授率领团队取得了国内首例脐血移植治疗地中海贫血(以下简称地贫)的成功。首例脐血移植治疗地贫至今,已经来到了第20个年头。但是关于脐血移植治疗地贫,大家确实了解甚少。为此,家庭医生在线采访了方建培教授,以下为访谈内容实录:

家庭医生在线:方教授,请您介绍一下半相合的脐血干细胞移植是怎么回事?

方建培教授:半相合作为一直以来的二线选择,它治疗的人群通常都是血缘或是非血缘全相合,或是大部全相合找不到的情况下,才来作为半相合,而且半相合也是中国的特色,你们了解的多在媒体上面,或者是在国际会议上面了解,半相合现在是中国做,全世界最多的了,在国外效果比不上中国。

家庭医生在线:方教授,关于脐带血有没有必要保存或捐献的价值,一直有争论,请您谈谈。

方建培教授:这些学术界里面的争论一直都有,这种声音我觉得也不奇怪,因为毕竟干细胞来源越多越好,并不是有一个可以把另外一个取代,就好像现在的药物治疗一样,为什么会发明很多的胃药,那说明没有一个胃药,能够一统天下。在这种情况下,多几种胃药,多几种选择,解决不同人群的需要,解决不同病情的需要,也是需要的。所以供者细胞来源也一样,多几种来源我觉得是好事。

家庭医生在线:脐带血治疗地贫是什么原理?

方建培教授:脐血治疗地贫跟治疗别病种最大区别,因为地贫,第一它是个非恶性病,不会马上致死,第二是地贫由于它是依赖输血,在输血输得不好的情况下,特别是国家血缘比较紧张,它的髓外造血的状况比别人要严重。所谓髓外造血是什么意思,那是由于他自己贫血状况下,作为病人的个体,他的造血系统有一个反应,反应是求生的状况,它求生的状况是,自己做更多的红细胞出来,满足缺血缺红细胞的现状。

实际上它做出来的红细胞质量不好,也是很快破坏掉,所以又叫无效的造血,但是它无效造血的现象就会使到,(病人)骨髓以外的位置,比如肝脾很明显的肿大。这些肿大的地方又是它造血的地方,造血对于干细胞移植来说是坏事,原因是进去的干细胞,要跟肝脏、脾脏的,异常的干细胞要竞争的。

所以它的第二个难点就在于,髓外造血太严重,那要想办法灭它不容易,它留下来之后,就使到你准备作为供者的造血,脐血造血干细胞有可能打不过它,导致失败,这是第二个难点。

第三个难点由于反复输血,就会产生所谓的免疫反应,毕竟你输的是别人的血,免疫反应的结果,就有可能当某免疫抗体产生之后,抗体已经在体内预存着,你的脐血干细胞一进去,如果跟它有反应,那就把你的干细胞给灭掉,这是最大的三个问题。

所以单用脐血的部队,跟同时具备有骨髓跟外周干部队来比,脐血因为它的量比较少,它是少了10倍,我们叫一个数量级,实际上是少了十倍。随便在活人身上拿的外周干跟骨髓,通常以八次方为一个计算单位,但脐血是以七次方作为基层单位,因此在脐血里,当造血细胞来源治疗地贫,跟同时状况下面比,骨髓跟外周血,它在部队的总量上就有问题,它没有优势。


方建培教授(左)和黄绍良教授

因此在做脐血(移植)的时候难度就比骨髓跟外周干要难很多,要克服这个难题,目前的策略就几个,一个是同供者,我想办法弄多一点部队,这部队是外周干或者骨髓,让同一个供者在原来脐血,已经保存的基础上,如果算了地贫细胞是不够,那就动员脐血采集的BB(婴儿),再来弄一点骨髓外周干,再给一点联合移植,这是目前做的办法。

第二个办法我刚刚提到的,如果有办法来扩增脐带血,让它的部队一变十,十变百,那总量增加,就可以跟骨髓跟和周干一样的效果。

第三个那是所谓的促进植入的办法,比如现在用得比较多的,一个是双份脐血,一份不够我弄两份,用两份来跟地贫细胞来竞争,那两份是两个人的,那一个就是相合,一个可能就不相合,我们叫辅助。

实际上好像打架一样,找一个帮手,两个打一个,(它们之间)也会打架,但是它打架之后,就可以把它活力给激发出来,它不打死就就活下去了,打死了就没了。

还有一个办法,我们不要第二份脐血了,要第二份叫做MSC间充质干细胞,间充质干细胞可以是同一个脐血来源,可以不同来源,因为间充质干细胞它不需要配型,不需要组织配型,让间充质干细胞做先头部队来抢攻,好像你军事打仗一样,主力部队在打,找部队来掩护主力部队。

文章报道:庆造血干细胞移植20周年,这家医院儿科再开新区!

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